pk10彩票

簡體中文 English

新聞中心

聯系我們

0755-2583 6666

世界頂級專家齊聚深圳探討基因與細胞技術治療罕見病

作者:万利加 日期:2018-11-09

  

 深圳將籌建世界首家基因與細胞治療醫院,罕見病患者可獲得基金會籌集資助治療費用

      8月17日,2018罕見病基因和細胞治療國際會議在深圳舉行。記者從會議上獲悉,中國基因集團與羅湖醫院集團將籌建中國首家基因與細胞治療醫院,今後腦癱、GM2神經節苷脂病等多個罕見病以及老年癡呆、白血病等高難度疾病,有望可以在該醫院通過基因與細胞技術進行治療,且深圳市李偉波慈善基金會還將爲患者籌集相關治療費用、關懷資助,降低患者和家屬負擔。8月17日,2018罕見病基因和細胞治療國際會議在深圳舉行。記者從會議上獲悉,中國基因集團與羅湖醫院集團將籌建中國首家基因與細胞治療醫院,今後腦癱、GM2神經節苷脂病等多個罕見病以及老年癡呆、白血病等高難度疾病,有望可以在該醫院通過基因與細胞技術進行治療,且深圳市李偉波慈善基金會還將爲患者籌集相關治療費用、關懷資助,降低患者和家屬負擔。


 

會議現場


 大咖雲集基因與細胞研究的思想盛宴

       罕见病是指流行率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重性疾病,常危及生命,给病人和家属带来巨大的痛苦。罕见病因普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段,且药物往往不包括在医保体系中,面临着缺医少药、科研进展缓慢、全球政策壁垒高筑等巨大困境。

      國際確認的罕見病約有七千多種,大概占人類疾病的10%。約有80%是由于單基因遺傳缺陷所導致的,因此基因治療及基因修複後的細胞治療是全球治療罕見病的最主要最有效的高精尖技術。


 

李偉波主席致辭

       本次国际科学会议主题确定为“大爱和努力,罕而无憾”,主办方涵盖了深圳市李偉波慈善基金會、美国麻省大学医学院、美国麻省大学医学院李伟波罕见病研究中心、深圳市罗湖医院pk10彩票、中國基因集團(香港)、中国罕见病发展中心、人类基因治疗杂志等全球各方力量。

      本次国际会议在中国深圳举办,是深圳市李偉波慈善基金會与世界级科学家的又一次深入合作,汇集了全球基因与细胞治疗领军专家,包括麻省大学医学院院长、人类基因治疗杂志主编,全球临床基因治疗的领军者佛拉特(Flotte)教授、美国基因与细胞学会当选主席,美国麻省大学医学院生物医学讲座教授、麻省大学医学院李伟波罕见病研究所共同所长,红瑞基因治疗中心主任高光坪教授,麻省大学医学院依斯达维斯(Esteves) 教授和欧洲基因细胞治疗学会前任主席、法国国家卫生研究院和法国罕见病基金会科学委员会主席卡迪亚(Cartier)教授。


 

專家大咖現場交流

       莅临大会的中国基因和细胞治疗专家包括,中国工程院院士、美国医学科学院(NAM)与第三世界科学院(TWAS)院士,国际医学科学院(IAPH)共同主席,北京协和医学院前院长刘德培教授,中国科学院院士、国家生物治疗首席科学家,四川大学前副校长魏于全教授,北京大学深圳医院客座教授、干细胞与再生医学原理研究专家连祺周教授等。

       此次盛会由佛拉特教授和刘德培教授共同主持并作主旨演讲。其他中外顶级专家都在会议上做专题报告,介绍各自的研究成果。中国国家药监局药品审评中心生物制品临床部高晨燕部长,也就中国在罕见病药物的研发审批做报告。

中國國家藥監局藥品評審中心生物制品臨床部高晨燕部長就中國在罕見藥物的研究審批做報告


       与会专家都是在世界基因与细胞治疗领域享有盛誉的研究者,实践者和领军人物。如美国麻省大学医学院红瑞基因治疗中心主任、李伟波罕见病研究中心联合主任高光坪教授近期在Nature Biotechnology在线发表题为“Cas9-mediated allelic exchange repairs compound heterozygous recessivemutations in mice”的研究论文,该论文表明在I型遗传性酪氨酸血症和I型粘多糖贮积症小鼠模型中,腺相关病毒载体递送sgRNA向导的Cas9,诱导等位基因交换并挽救疾病表型。该方法将存在于两个杂合等位基因中的非突变遗传信息重组,为一个功能性等位基因而不使用供体DNA模板。该研究也是首次通过CRISPR方法,无需外源模板纠正多突变的杂合型的小鼠疾病模型,这为进一步的临床应用提供了新的策略。

      美國麻省大學醫學院李偉波罕見病研究中心ZAMORE教授創立了美國著名的RNA幹擾基因療法公司Alnylam,最近該公司針對罕見病遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性或HATTR的基因藥物Onpattro,是經美國FDA批准的一項具有裏程碑意義的首個商業化的RNA幹擾藥物。

      專家們莅臨深圳聚焦研討全球和中國罕見病基因和細胞治療藥物的基礎研究、臨床轉化和商業化的發展趨勢及罕見病藥物研發的審批政策、指導原則及發展方向。


與會專家與罕見病患者互動



 世界首家基因與細胞治療醫院在深圳籌建

       在本次会议上,中國基因集團与罗湖医院pk10彩票举行签约仪式,共同启动世界首家基因与细胞治疗医院建设,今后脑瘫,GM2神经节苷脂病等多个罕见病以及老年痴呆、白血病等以部分难治疗的疾病,有望在深圳通过基因与细胞技术进行治疗。



中國基因集團與羅湖醫院集團舉辦簽約儀式

      深圳市罗湖医院pk10彩票是由罗湖区人民医院、罗湖区中医院、罗湖区妇幼保健院、罗湖区康复医院、罗湖区医养融合老年病医院5家区属医院,23家院办院管社康中心以及1个研究院(深圳市众循精准医学研究院)共同组成一体化紧密型唯一法人代表的医院pk10彩票,是创建和发展社区医疗健康体系的全国先进单位。

      2015年,以助力全球罕见病诊治造福人类为目标,以世界罕见病基因治疗药物开发的顶级平台为支点,中國基因集團创始人李伟波先生还以他创立的深圳市李偉波慈善基金會名义,倾力公益慈善之举,向美国麻省大学医学院捐资200万美元设立红瑞基因治疗中心,2017年又捐款1000万美元创建李伟波罕见病研究中心,汇集美国麻省大学医学院44位顶级罕见病研究教授,开展世界领先的罕见病机理,诊断和治疗方法的研究。


中國基因集團落地深圳坂田雲裏智能園

     該研究與轉化基地旨在實現國際醫療研究項目落地深圳,總體投建資金規模達10億美元,目前已落地項目包括腦癱基因修複細胞治療、艾滋病DNA疫苗、臨床用DNA質粒GMP生産,肪肪幹細胞分離,誘導,擴增,制備,骨質疏松項目、幹細胞靶向再生療法用于治療組織衰老和退化(返老還童)等。由中國基因資助的處于不同研發階段並在協商落地之中的生物藥還包括AAV治療罕見病GM2神經節苷脂病,治療腫瘤,治療骨質疏松的一系列基因藥物以及基于微小RNA栓鏈的核酸類藥物等。由此可見中國基因的遠大目標,深遠戰略布局及研發生産線的實力和潛力。

      最近中國基因集團和罗湖医院pk10彩票合作协商,双方基于自有基因和医疗技术与临床资源,达成共识在深圳成立独特高端的“基因与细胞治疗医院”。医院将按照国际化标准管理体系建设与管理模式运营,并积极探索与美国麻省纪念医院开展三方合作。

      医院由中國基因集團全额投资约20亿人民币,选址布吉下李朗,建筑面积约为15万㎡。建成后将拥有1100个病房、2500张床位,医院建成投入使用后,可以满足脑瘫,GM2神经节苷脂病等多个罕见病以及老年痴呆、白血病等部分难以治疗的疾病的治疗需求。

     基因治療醫院主要包括基因治療和基因改造修複的細胞治療中心、醫養結合平台、遠程治療平台。該遠程治療平台正在協商與美國麻省紀念醫院緊密合作,同時可與麻省大學李偉波罕見病研究中心的44位國際頂尖罕見病研究教授及時連線研討各種人類罕見病及藥物研發。患者在深圳就可以接受這些美國專家們的遠程咨詢,診斷和討論可能的治療方案。

     雙方將共同引進中外合作夥伴爲基因治療醫院設立以下專科的研究,轉化和服務:腦癱治療中心、老慢病專科中心、罕見病研究中心、科研樣本幹庫/濕庫數據中心、臨檢中心、抗衰老治療中心、腫瘤治療中心、體檢中心、影像中心及專科門診等。

     深圳市李偉波慈善基金會創始人李偉波介紹說,醫院從籌建起就可以接受罕見病治療預約登記。建成投入使用後,深圳市李偉波慈善基金會還將爲病患者前期基因與細胞治療進行治療費用的籌集和資助,降低患者負擔,爲患者帶來希望和福音。在本次會議上,就有來自荷蘭、中國台灣及中國大陸的三名腦癱罕見病患者參會,他們已經由該基金會捐助,完成相關基因細胞治療。


與會嘉賓合影

 

 


 

返回

上一篇:李主席應邀參加美國麻省大學醫學院2018年授職儀式

下一篇:李主席再次率團訪美,洽談生物科技合作項目